Dzięki terapii genowej podanej przedobjawowo większości dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) udaje się osiągnąć najważniejsze etapy rozwoju ruchowego – wynika z badań klinicznych.
Tag: rdzeniowy zanik mięśni
Eksperci: Jednorazowe podanie terapii genowej na SMA może nie dopuścić do rozwoju choroby u dziecka
Onasemnogen abeparwowek jest obecnie uważany za najdroższy z leków na świecie. Jego koszt wynosi ok. 8 mln zł.
Polska europejskim liderem w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni
Wdrażamy badania przesiewowe w kierunku SMA. Liczymy na to, że tylko w tym roku uda się nam przebadać 140 tys. dzieci, ale to jest pierwszy krok – mówi Wojciech Andrusiewicz, rzecznik Ministerstwa Zdrowia.
Od stycznia 2021 roku przedłużona refundacja leku na SMA
W Polsce jest około 1 tys. pacjentów z SMA, czyli rdzeniowym zanikiem mięśni – ciężką i rzadką chorobą genetyczną. W ponad 90 proc. przypadków objawy choroby pojawiają się już w okresie niemowlęcym.
W 2021 roku mają ruszyć badania przesiewowe w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni
Każdego roku w Polsce rodzi się ok. 40–50 dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) – postępującą chorobą genetyczną, która m.in. uniemożliwia samodzielne poruszanie.
Dzieci i dorośli z rdzeniowym zanikiem mięśni skutecznie leczeni w Polsce. Brakuje tylko badań przesiewowych
SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężka choroba z grupy schorzeń nerwowo-mięśniowych.
Wszystko jest stanem umysłu
Zwieńczeniem naszego cyklu jest wywiad z Adrianną Zawadzińską – Miss Polski na Wózku 2016 i II Wicemiss Świata na Wózku. Jako dziecko dowiedziała się, że choruje na rdzeniowy zanik mięśni. Życie skazało ją na wózek.