W tym roku kończy się Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. Program musi być kontynuowany, bo tylko wtedy chorzy będą mieli szansę na właściwą opiekę, której w Polsce wciąż brakuje.
Dzięki staraniom Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię sytuacja chorych na hemofilię w Polsce w ciągu ostatnich 10 lat znacznie się poprawiła, jednak standard opieki nad chorymi nadal odbiega od poziomu w innych krajach. Wcześniej dostęp do czynników krzepnięcia i jakość leczenia hemofilii w naszym kraju była na bardzo niskim poziomie, dlatego dorośli pacjenci mają liczne powikłania, głównie uszkodzenia stawów i w związku z tym powinni być pod stałą opieką ortopedy i fizjoterapeuty. Kolejną kwestią jest fakt, że hemofilia jest chorobą rzadką, niewielu lekarzy zna się na jej leczeniu. Powinny więc powstać ośrodki kompleksowej terapii, w których chorzy mogliby uzyskać pomoc specjalistów.
Brak ośrodków kompleksowego leczenia
Powołanie takich ośrodków jest jednym z głównych celów niedawno powstałej nowej edycji Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię na lata 2019–22. – Pacjenci powinni mieć dostęp do kompleksowej opieki medycznej, dlatego najważniejsze jest obecnie utworzenie ośrodków kompleksowej opieki, w których chorzy na hemofilię będą mogli skonsultować się nie tylko z hematologiem, ale też z innymi specjalistami, np. ortopedą, chirurgiem, stomatologiem, hepatologiem, genetykiem, rehabilitantem, a kobiety z chorobą von Willebranda i pokrewnymi skazami krwotocznymi także z ginekologiem. Życie chorego na hemofilię zależy od wiedzy lekarza na temat możliwości terapeutycznych, dlatego tak ważna jest edukacja personelu medycznego. – mówi prof. Krystyna Zawilska, przewodnicząca Grupy ds. Hemostazy Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.
– Mamy nadzieję, że nowa edycja programu zostanie zatwierdzona w terminie, a program będzie realizowany – mówi Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię. Powstanie sieci ośrodków kompleksowego leczenia zakładała już poprzednia edycja Narodowego Programu na lata 2012–18. Mimo to nie powstał ani jeden tego typu ośrodek.
– Ośrodki powstaną dopiero, gdy procedury leczenia chorych na hemofilię w poradniach ambulatoryjnych zostaną adekwatnie wycenione. Aby uzyskać właściwą jakość leczenia, konieczne jest przygotowanie procedur i ich prawidłowa wycena, aby ta opieka nie obciążała budżetu szpitala np. specjalistyczną diagnostyką – dodaje Bogdan Gajewski.
Problemem pozostaje wciąż nieuregulowania kwestia procedur ratowniczych na SOR i w szpitalnych izbach przyjęć. W przypadku urazu chorzy na hemofilię powinni jak najszybciej otrzymać czynnik krzepnięcia. Niestety, wciąż zdarzają się przypadki nieprawidłowego udzielania pomocy chorym na hemofilię: zwlekania lub wręcz odmowy podania czynnika. Powoduje to zagrożenie zdrowia i życia chorych na hemofilię. Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię już od kilku lat występuje o uznanie karty chorego „Najpierw czynnik” za oficjalny dokument, który byłby respektowany przez służby ratownicze. Niestety, apele Stowarzyszenia wciąż pozostają bez echa.
Poprawa dostępu do nowych leków
W leczeniu hemofilii najważniejszy jest dostęp do czynnika krzepnięcia. To w ostatnich latach bardzo się poprawiło – zaopatrzenia w czynniki krzepnięcia w Polsce jest już na niezłym poziomie. Problemem jest jednak rodzaj stosowanych czynników krzepnięcia. W leczeniu dorosłych chorych tylko 3–5 proc. wykorzystywanych leków to nowoczesne czynniki rekombinowane, wytwarzane metodami inżynierii genetycznej w zmodyfikowanych hodowlach komórkowych. Rekombinowane czynniki krzepnięcia uważane są za leki tzw. zerowego ryzyka, jeśli chodzi o możliwość przeniesienia czynników zakaźnych. Zdecydowana większość dostępnych w Polsce leków to czynniki osoczopochodne, wytwarzane z osocza pozyskiwanego od wielu dawców, uważane przez większość ekspertów za mniej bezpieczne. W programie leczenia profilaktycznego dzieci wciąż istnieje archaiczny zapis, niepoparty wiedzą medyczną, zgodnie z którym tylko dzieci, które nigdy nie były leczone lekami osoczopochodnymi, mogą stosować w leczeniu czynniki rekombinowane. Zasadne wydaje się też zagwarantowanie dostępu do stosowania leczenia na żądanie za pomocą leków rekombinowanych u pacjentów rzadziej krwawiących (np. w łagodnej postaci hemofilii) – przekonuje prof. Krystyna Zawilska.
Obecnie pojawiają się czynniki rekombinowane o wydłużonym czasie półtrwania oraz nowe leki, o nieco innym mechanizmie działania niż klasyczne czynniki krzepnięcia. Polscy chorzy również chcieliby mieć do nich dostęp, gdyż mogą one zupełnie zmienić obraz leczenia hemofilii, co mogłoby być korzystne zarówno dla pacjentów jak i płatnika.
Jak leczy się hemofilię na Węgrzech?
Jak dobrze zorganizować opiekę nad chorymi na hemofilię, pokazuje przykład Węgier. Organizacja opieki nad chorymi ze skazami krwotocznymi na Węgrzech jest na bardzo wysokim poziomie. Chorzy mają zapewnioną kompleksową opiekę medyczną, szeroki dostęp do rekombinowanych czynników krzepnięcia oraz możliwość korzystania z nowoczesnych terapii. – W moim kraju jest wyspecjalizowany ośrodek kompleksowej opieki dla chorych na hemofilię, który współpracuje z lekarzami i podmiotami leczniczymi, co zapewnia nam zindywidualizowaną, interdyscyplinarną opiekę – mówi David Lencses z węgierskiego Stowarzyszenia Chorych. – Państwo zapewnia nam sprawdzony w wielu krajach i zalecany przez Parlament Europejski efektywny model leczenia. Dzięki temu możemy prowadzić aktywne zawodowo i rodzinnie życie, zapominając o chorobie.
– Mamy nadzieję, że Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, do której trafiła teraz nowa edycja Narodowego Programu, poprze go. Realizacja nowej edycji Programu może spowodować, że Polska dorówna do standardów europejskich, jeśli chodzi o leczenie hemofilii – mówi Bogdan Gajewski. – Z nadzieją czekamy na dobry Program.
Aleksandra Skalska Wersja archiwalna wpisu dostępna pod adresem: http://razemztoba.pl/beta/index.php?NS=srodek_new_&nrartyk= 17995
