Dobra wiadomość dla pacjentów z chorobą Fabry’ego

Dobra wiadomość dla pacjentów z chorobą Fabry’ego

Pacjenci z chorobą Fabry’ego od lat walczą o dostęp do terapii, która umożliwi im funkcjonowanie bez bólu. 7 sierpnia Minister Zdrowia ogłosił, że dwa lekarstwa dla tej grupy chorych pojawią się na liście leków objętych refundacją. Choroba Fabry’ego to ultrarzadka choroba genetyczna. Osoby, które na nią cierpią, mają wadliwy gen odpowiedzialny za produkcję enzymu alfa-galaktozydazy, który rozkłada niektóre z lipidów organizmu. Niedobór enzymu powoduje, że lipidy odkładają się w wielu tkankach i naczyniach krwionośnych, co…