Przygotowany przez Ministerstwo Zdrowia Plan dla Chorób Rzadkich, czyli kompleksowy model opieki dla pacjentów z chorobami rzadko występującymi, został przekazany do KPRM oraz do pre-konsultacji publicznych. Jego głównym celem jest większa dostępność do specjalistycznej diagnostyki.
– Choroby rzadkie do tej pory były w pewien sposób marginalizowane. Dostęp do specjalistycznej diagnostyki, szczególnie badań genetycznych, nie był usystematyzowany – mówił na poniedziałkowej konferencji dr Adam Niedzielski, minister zdrowia. – Przestajemy już opowiadać o perspektywach tylko przekazujemy konkretny Plan dla Chorób Rzadkich, który dziś zostanie przedstawiony do pre-konsultacji publicznych.
Uwagi do przedmiotowego dokumentu można zgłaszać do północy 7 marca – kliknij TU
Główne założenia Planu dotyczą poprawy diagnostyki i leczenia chorób rzadkich w Polsce, zgodnie ze standardami przyjętymi w Unii Europejskiej, poprawy w dostępie do wysokiej jakości innowacyjnych świadczeń opieki zdrowotnej oraz poszerzania wiedzy o chorobach rzadkich.
Plan dla Chorób Rzadkich zawiera blisko 40 zadań, które zostaną zrealizowane w latach 2021-2023. W tym czasie zdecydowanie poprawi się sytuacja pacjentów z chorobami rzadkimi w Polsce.
– Plan dla Chorób Rzadkich to konkretny harmonogram działań z podaniem źródła finansowania – podkreślił wiceminister Sławomir Gadomski. – Jestem przekonany, że uzyska aprobatę Rady Ministrów i w końcu w Polsce będziemy mieć kompleksowy program dla pacjentów z chorobami rzadko występującymi.
Koszty wprowadzenia Planu szacuje się na ponad 90 mln zł, natomiast na leki zostanie przeznaczonych 750 mln zł rocznie z Funduszu Medycznego. Dodatkowe środki przekaże także Narodowy Fundusz Zdrowia, który zacznie finansować nowe genetyczne metody diagnostyczne. Na ten cel ma zostać przekazane od 30 do 50 mln zł.
Z uwagi na to, że około 80 proc. chorób rzadkich ma podłoże genetyczne, szczególnego znaczenia nabiera przeprowadzenie analizy w celu wprowadzenia do wykazu świadczeń gwarantowanych procedur diagnostycznych wykorzystujących nowe technologie.
Program zakłada wprowadzenie m.in.: nowelizacji taryfikacji procedur związanych z hospitalizacją oraz opieką ambulatoryjną, jak również taryfikację i opracowanie rekomendacji dla wybranych wysokospecjalistycznych badań laboratoryjnych, w tym genetycznych badań wielkoskalowych w zakresie niezbędnym do diagnostyki i monitorowania leczenia pacjentów z określonymi chorobami rzadkimi.
Plan zakłada zmiany w sześciu obszarach:
- Ośrodki Eksperckie Chorób Rzadkich;
- Diagnostyka chorób rzadkich, w tym dostęp do nowoczesnych metod diagnostycznych z wykorzystaniem wielkoskalowych badań genomowych;
- Dostęp do leków i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego w chorobach rzadkich;
- Polski Rejestr Chorób Rzadkich;
- Paszport pacjenta z chorobą rzadką;
- Platforma Informacyjna „Choroby Rzadkie”.
W marcu 2020 r. minister zdrowia powołał zespół do spraw opracowania szczegółowych rozwiązań istotnych w obszarze chorób rzadkich. W prace zespołu zostali zaangażowani wybitni specjaliści i eksperci z wiodących ośrodków w Polsce, przedstawiciele organizacji pacjentów oraz przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia i wybranych jednostek podległych.
Prof. Krystyna Chrzanowska, przewodnicząca zespołu ekspertów, którzy przygotowywali plan działań niezbędnych do poprawy opieki nad pacjentami z chorobami rzadkimi zaprezentowała punkt widzenia pacjentów.
– Pacjenci na taki Plan czekają od bardzo dawna – podkreślała prof. Krystyna Chrzanowska. – Dzięki temu powstanie model organizacji kompleksowej i koordynowanej opieki dla pacjentów z chorobami rzadkimi, żeby nie czuli się zagubieni i nie błądzili po systemie.
Prof. Chrzanowska zaznaczyła, że kluczowe znaczenie będą pełnić powołane przez ministra zdrowia krajowe ośrodki ekspercie chorób rzadkich, które będą współpracować z Europejskimi Sieciami Referencyjnymi Chorób Rzadkich. Współpraca międzynarodowych grup ekspertów zakładała możliwość konsultacji pacjentów z chorobami rzadkimi przy użyciu nowoczesnych technologii komunikacji i wymiany danych, w myśl zasady „podróżuje wiedza, nie pacjent”.
– Będziemy chcieli wskazać konkretne ośrodki, które będą pełniły rolę ośrodków eksperckich chorób rzadkich – dodał minister zdrowia.
Jednym z najważniejszych elementów opieki nad pacjentem z chorobą rzadką jest zapewnienie szybkiej, wysokospecjalistycznej, właściwie ukierunkowanej diagnostyki laboratoryjnej, dostępnej zarówno w trybie hospitalizacji, jak i ambulatoryjnym.
Choroby rzadkie dotykają nie więcej niż 5 na 10 tys. osób. W większości są to choroby genetyczne. Niemal połowa chorób rzadkich ujawnia się już w wieku dziecięcym. Szacuje się, że na choroby rzadkie zapada 6-8 procent populacji każdego kraju, czyli w Polsce to ok. 2-3 miliony osób.
Pierwszy wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności
Zgodnie z ustawą o Funduszu Medycznym, Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) została zobowiązana do stałego monitorowania nowo rejestrowanych technologii lekowych stosowanych w onkologii lub chorobach rzadkich.
Agencja dokonała oceny innowacyjności terapii między innymi w oparciu o takie kryteria jak: siła interwencji (ocena wartości dodanej w zakresie skuteczności klinicznej i profilu bezpieczeństwa względem dostępnej opcji terapeutycznej), jakość danych naukowych, wielkość populacji docelowej, niezaspokojona potrzeba zdrowotna oraz priorytety zdrowotne.
26 lutego Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji przekazała ministrowi zdrowia pierwszy wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności. Wykaz dostępny jest TUTAJ.
Zawiera on 11 nowych technologii lekowych, które będą miały szansę wejść w tryb uproszczonej oceny i ewentualnego finansowania. Dzięki temu będą mogły być szybciej dostępne dla pacjentów.
Po przekazaniu przez Agencję pierwszego wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności minister zdrowia – po zasięgnięciu opinii Rady Przejrzystości, Rzecznika Praw Pacjenta oraz konsultantów krajowych z danej dziedziny medycyny – opublikuje listę technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności w Biuletynie Informacji Publicznej Agencji.
Przeprowadzenie tego etapu da podstawę ministrowi zdrowia do poinformowania podmiotów odpowiedzialnych, których technologie lekowe znajdują się na liście, o możliwości złożenia wniosku o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu.
Takie uproszczenie procedury ułatwi pacjentom dostęp do innowacyjnych technologii lekowych. Złożony przez podmiot wniosek umożliwi przeprowadzenie negocjacji podmiotu odpowiedzialnego z Komisją Ekonomiczną i wydanie przez ministra zdrowia decyzji o objęciu refundacją i ustaleniu urzędowej ceny zbytu dla danej technologii lekowej.
Decyzja refundacyjna dla technologii o wysokim poziomie innowacyjności zostanie wydana na 2 lata. W tym czasie będzie dodatkowo badana skuteczność i bezpieczeństwo tych terapii, a pacjenci przyjmujący te leki zostaną objęci szczególnym monitoringiem.
100 mln zł na projekty dot. terapii dla chorób rzadkich
– To nie koniec działań związanych z poprawą dostępu do nowych terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Agencja Badań Medycznych (ABM) przeznaczyła 100 mln zł na projekty dotyczące opracowania nowych procedur terapeutycznych w obszarze chorób rzadkich w ramach prowadzonych niekomercyjnych badań klinicznych – zaznacza resort zdrowia. – Dzięki wsparciu ABM zwiększy się dostęp pacjentów do kompleksowych, wielospecjalistycznych, a przede wszystkim innowacyjnych diagnostyk, opieki i terapii.
MZ
